有些疾病會(huì )先天性遺傳，長(cháng)大后也難以根治?？墒侨绻谔哼€未出生時(shí)，將對應的“正?！备杉毎浦策M(jìn)子宮內，那么，這些患有諸如血友病、地中海貧血、神經(jīng)肌肉缺陷等家族病史的父母，將有更多機會(huì )擁有一名健康的寶寶。

　　昨天，記者從上海交大醫學(xué)遺傳研究所黃淑幀課題組獲悉，經(jīng)過(guò)7年多研究，其在動(dòng)物活體內的干細胞研究取得了突破性進(jìn)展；并且利用這一技術(shù)，還在羊等動(dòng)物器官上找到了如何批量“生產(chǎn)”人源蛋白的“藥廠(chǎng)”。

　　為什么選擇在胎兒期間“種”干細胞呢？據課題組專(zhuān)家解釋?zhuān)壳?，“干細胞移植”遭遇很多瓶頸。除了倫理問(wèn)題外，最大的困難在于成年人體免疫系統非常強大，會(huì )自動(dòng)識別“異族”細胞并本能“排斥”。為此，科學(xué)家往往會(huì )先用放射線(xiàn)、基因敲除等手段“搗毀”成年動(dòng)物的免疫系統，不給它機會(huì )“抵抗”。但顯然，這種方法今后很難用到人身上?！坝捎谔涸缙诘拿庖呦到y尚未發(fā)育成熟，因此對‘外來(lái)者’一般不予以排斥?！痹邳S淑幀看來(lái)，這種名為“干細胞宮內移植”的新產(chǎn)前治療手段，將有望根治人類(lèi)的先天性/遺傳性疾病。

　　雖然國際上沒(méi)有任何先例，可上?？茖W(xué)家仍然大膽地決定對50只懷孕45-65天的山羊媽媽進(jìn)行實(shí)驗。在摸準了羊寶寶的位置后，通過(guò)B超監視“帶路”，他們成功把人的臍血干細胞注射入胎羊腹腔內。最后，39只羊寶寶先后順利誕生，最大的已度過(guò)了4歲生日。利用基因芯片，專(zhuān)家們欣喜地發(fā)現羊寶寶的血液、骨髓、脾、肝、腎、骨骼肌、肺、心臟等器官里，都有人的基因，最高的檢出率達37%。

　　課題組專(zhuān)家表示，盡管現在離臨床還很遙遠，但隨著(zhù)這一研究課題的深入，可以想象，人類(lèi)可以把自己的干細胞移植到羊身上，“種”一個(gè)健康的組織器官給自己用，且不用擔心排異反應，甚至可以像打預防針一樣，進(jìn)行產(chǎn)前治療和組織損傷修復，誕生出健康寶寶。上?？茖W(xué)家們在實(shí)驗期間還有意外收獲———隨著(zhù)山羊寶寶的降生，其體內的人源干細胞也隨之“成長(cháng)”。這就意味著(zhù)將來(lái)醫療中所需的大量人源蛋白，有了最好的天然“生產(chǎn)車(chē)間”———人/動(dòng)物嵌合體的器官。以肝臟為例，它能制造4000多種蛋白，其中包括不少藥用蛋白。含有人肝細胞的山羊肝，就好比是各類(lèi)藥用蛋白的“藥廠(chǎng)”。

　　據悉，該項研究成果已經(jīng)刊登在今年4月的國際權威《美國科學(xué)院院報(PNAS)》上，并于昨天正式通過(guò)了國內專(zhuān)家組鑒定。